Leserbewertungen
Zusammenfassung:Das Buch wird für seine umfassende Untersuchung der Geschichte und Entwicklung von Orphan Drugs im Biotechnologiesektor hoch geschätzt. Es wird für seinen gut recherchierten Inhalt, die fesselnden Geschichten der von seltenen Krankheiten Betroffenen und die Einblicke in die Branche gelobt. Die Leser empfinden es als lehrreich, was es für verschiedene Fachleute in der Biotechnologie und Medizin wertvoll macht.
Vorteile:⬤ Gut recherchierter und umfassender Überblick über Orphan Drugs
⬤ Fesselnde Geschichten von Patienten und Familien
⬤ Wertvoll für Studenten und Fachleute in Biotechnologie und Medizin
⬤ Bietet Einblicke in die Herausforderungen und Fortschritte der Branche
⬤ Hebt das Engagement von Familien und Einzelpersonen in diesem Bereich hervor.
Einige Konzepte in Bezug auf die Definition von Orphan Drugs müssen möglicherweise aktualisiert werden, um den jüngsten wissenschaftlichen Fortschritten Rechnung zu tragen; der potenziell dichte Inhalt ist für Gelegenheitsleser möglicherweise nicht attraktiv.
(basierend auf 4 Leserbewertungen)
Originaltitel:
Inside the Orphan Drug Revolution: The Promise of Patient-Centered Biotechnology
Inhalt des Buches:
Die Fortschritte in der Medizin haben bessere Behandlungen für weit verbreitete, bekannte menschliche Krankheiten wie Krebs, Diabetes und Herzkrankheiten ermöglicht. Es gibt jedoch Tausende von weit weniger verbreiteten Krankheiten, die meisten genetischen Ursprungs, die jeweils als selten eingestuft werden, weil nur eine kleine Anzahl von Menschen davon betroffen ist.
Diese Patientengruppen wurden lange Zeit von der Pharmaindustrie ignoriert, die sie als zu klein einstufte, um die für die Entwicklung eines wirksamen Mittels erforderlichen Investitionen rentabel zu machen. Dennoch verursachten diese verwaisten Krankheiten insgesamt Elend und Kosten, die oft weitaus größer waren als bei häufigeren Krankheiten, für Dutzende.
Millionen von Menschen und ihren Familien.
Vor vierzig Jahren wurde durch drei Funken eine Revolution ausgelöst, die die Aussichten von Patienten mit seltenen Krankheiten veränderte. Die Verabschiedung des US-Gesetzes über Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Drug Act) im Jahr 1983 war das Ergebnis des öffentlichen Drucks, der von Patienten mit seltenen Krankheiten, ihren Familien und Anwälten ausgeübt wurde. Die AIDS-Epidemie löste zusätzliche Aktivitäten aus.
Die AIDS-Epidemie löste zusätzlichen Aktivismus aus, der noch verstärkt wurde, als Patienten mit der seltenen Krankheit Hämophilie nach der Infusion von verdorbenen Blutprodukten HIV-positiv wurden. Und der dritte Auslöser war das Aufkommen von Biotechnologieunternehmen wie Genentech, Amgen und Biogen in den frühen 1980er Jahren, die die damals neue Gentechnik einsetzten.
Konventionelle Ansätze in der pharmazeutischen Entwicklung. Bald darauf entwickelte Genzyme als erstes Unternehmen eine Behandlung für eine seltene genetische Störung, die Gaucher-Krankheit, die die gesamte Branche verändern sollte.
Jim Geraghty ist ein leidenschaftlicher Teilnehmer an der Revolution der Orphan Drugs seit ihren Anfängen - ein führendes Unternehmen auf diesem Gebiet als Strategieberater, Biotechnologie-Führungskraft und Venture-Unternehmer. Sein Buch ist zum Teil eine Geschichte, mit Augenzeugenberichten von Fortschritten, wie sie stattfanden, und Porträts von.
Die bahnbrechenden Wissenschaftler und Ärzte, die unermüdlichen Aktivisten und visionären Unternehmer, die diese Revolution möglich gemacht haben. Und er erzählt sehr persönliche Geschichten von Patienten und Eltern, die bereit waren, neue, unerprobte Therapien zu riskieren. Aber Geraghty nutzt auch seine außergewöhnliche Erfahrung und Sichtweise, um.
Er gibt einen Ausblick auf die immensen Möglichkeiten, die neueste Technologien wie die Gentherapie und das Gene Editing für die Behandlung von Patienten heute und morgen bieten. Er schließt mit einer nachdenklichen Betrachtung wichtiger Fragen ab. Warum kosten Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten so viel? Wie können wir sicherstellen, dass sie es sind.
Erschwinglich? Wie kann ihre Wirksamkeit verantwortungsbewusst bewertet werden? Und wie kann der Zugang zu ihnen international ausgeweitet werden? Dieses Buch veranschaulicht auf anschauliche und ergreifende Weise, wie weit eine wichtige Revolution im Gesundheitswesen bereits fortgeschritten ist, und erinnert uns daran, dass sie, wenn sie nicht gefördert wird, enden könnte, bevor ihr immenses Versprechen erfüllt ist.
erfüllt wurde.
Weitere Daten des Buches:
| ISBN: | 9781621824688 |
| Autor: | |
| Verlag: | |
| Sprache: | Englisch |
| Einband: | Hardcover |
| Erscheinungsjahr: | 2022 |
| Seitenzahl: | 264 |
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