
Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies
Die Gentherapie ist eine therapeutische Technik, bei der Nukleinsäure als Medikament in die Zellen eines Patienten eingebracht wird, um eine Krankheit zu behandeln. Die grundlegende Strategie bei der Gentherapie ist die Verwendung von DNA, die, wenn sie verabreicht wird, die geschädigten Zellen erreicht, in die Zelle eindringt und ein Protein unterbricht oder zum Ausdruck bringt.
Für die Verabreichung der DNA können verschiedene Techniken verwendet werden. Jüngste Fortschritte im Verständnis der Nukleasefunktion haben die direkte DNA-Bearbeitung mit CRISPR und Zinkfingernukleasen ermöglicht. Die Gene werden mit Hilfe von Vektoren in die Chromosomen eingebaut, die dann die Nukleasen exprimieren, die die Gene im Chromosom ausschalten und ersetzen.
Bei den in der Gentherapie verwendeten Vektoren kann es sich um rekombinante Viren, nackte DNA oder DNA-Komplexe handeln. Die Gentherapie und das Gen-Editing bieten daher ein großes Potenzial für die Behandlung von genetischen und viralen Krankheiten sowie von Krebs.
Der ständig wachsende Bedarf an fortschrittlichen diagnostischen und therapeutischen Technologien ist der Grund dafür, dass die Forschung auf dem Gebiet der Gentherapie in letzter Zeit stark zugenommen hat. Die verschiedenen Studien, die ständig dazu beitragen, die therapeutischen Strategien und Mechanismen sowie die Entwicklung der Gentherapie voranzutreiben, werden im Detail untersucht.
Dieses Buch soll Studenten und Fachleuten gleichermaßen als Leitfaden dienen und zum Wachstum der Disziplin beitragen.