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Innovative Methods for Rare Disease Drug Development
In den Vereinigten Staaten ist eine seltene Krankheit nach dem Orphan Drug Act definiert als eine Störung oder ein Zustand, von dem weniger als 200 000 Menschen betroffen sind. Für die Zulassung von "Orphan"-Arzneimitteln für seltene Krankheiten ist der herkömmliche Ansatz der Leistungsanalyse zur Berechnung des Stichprobenumfangs nicht praktikabel, da nur eine begrenzte Anzahl von Probanden für klinische Studien zur Verfügung steht. In diesem Fall sind innovative Ansätze erforderlich, um substanzielle Nachweise zu erbringen, die die gleichen Standards für die statistische Sicherheit erfüllen wie Arzneimittel zur Behandlung allgemeiner Krankheiten. Innovative Methods for Rare Disease Drug Development konzentriert sich auf biostatistische Anwendungen in Bezug auf Design und Analyse in der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung sowohl aus regulatorischer als auch aus wissenschaftlicher (statistischer) Perspektive.
Hauptmerkmale:
⬤ Überprüft kritische Fragen (z. B. Auswahl von Endpunkten/Randbedingungen, Anforderungen an den Stichprobenumfang und komplexes innovatives Design).
⬤ Vermittelt ein besseres Verständnis statistischer Konzepte und Methoden, die bei der behördlichen Überprüfung und Zulassung verwendet werden können.
⬤ Klärt kontroverse statistische Fragen im Rahmen der behördlichen Überprüfung und Zulassung genau und zuverlässig.
⬤ Gibt Empfehlungen zur Bewertung von Zulassungsanträgen für seltene Krankheiten.
⬤ Vorschläge für innovative Studiendesigns und statistische Methoden für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten, einschließlich n-aus-1-Studiendesign, adaptives Studiendesign und Masterprotokolle wie Plattformstudien.
⬤ Bietet Einblicke in die aktuellen behördlichen Leitlinien für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten wie Gentherapie.
| ISBN: | 9780367502904 |
| Autor: | |
| Verlag: | |
| Sprache: | Englisch |
| Einband: | Taschenbuch |
| Erscheinungsjahr: | 2022 |
| Seitenzahl: | 306 |
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